细胞与基因治疗新政引爆创新药行情？或推动百万天价药成本下降

本文来源：时代周报 作者：林昀肖

7月6日，创新药概念再次活跃。东方财富数据显示，A股创新药板块（BK1106）7月6日上午涨幅一度接近4%，后稍有回落，最终报收1442.77点，上涨1.39%。

其中，首药控股（688197.SH）、三元基因（920344.BJ）上涨超10%；ST海王（000078.SZ）、甘李药业（603087.SH）、罗欣药业（002793.SZ）出现涨停；艾迪药业（688488.SH）、华海药业（600521.SH）、华纳药厂（688799.SH）、亚虹医药（688176.SH）、上海谊众（688091.SH）涨幅超8%。

5月12日之后的一个多月，A股创新药板块行情持续下滑，从5月12日开盘的1537.91点一路跌至6月22日最低的1231.49点。不过，6月29日以来，创新药板块明显回暖。6月29日以来的5个交易日内，4个交易日上涨。其中，2个交易日板块涨幅超5%。

从近日消息面来看，国家药监局7月3日发布《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》）。

其中指出，支持以临床价值为导向的细胞与基因治疗（CGT）药品研发创新，聚焦恶性肿瘤、罕见病、遗传性疾病、免疫系统疾病、神经退行性疾病等重点领域开展研究，鼓励在中国开展全球同步研发和国际多中心临床试验，将符合条件的细胞与基因治疗药品纳入创新药临床试验审评审批30日通道，提高临床研发质效。

上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林在接受时代周报记者采访时指出，此次《征求意见稿》是从泛创新药到专项赛道的定位升级，从单一审评提速到全周期服务的机制拓展，从被动审评到主动引导的范式转变。

或对热门靶点扎堆发挥纠偏作用

近年，政策持续支持创新药发展，加速创新药临床试验审评审批。2025年9月12日，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》（2025年第86号），对符合条件的1类创新药临床试验申请增设30个工作日审评审批通道。

与此前相关政策相比，金春林认为，《征求意见稿》在政策定位和覆盖范围等方面实现了三方面实质性突破。

首先，是从泛创新药到专项赛道的定位升级。2025年9月第86号公告虽设立创新药临床试验30日审评通道，但CGT药品仅作为子类被笼统纳入。此次以专项公告形式将CGT药品独立出来，实施覆盖临床试验、上市审评、变更、检验等全生命周期的制度设计，标志着监管层对CGT技术复杂度与监管特殊性给予了正式的制度确认。

其次，是从单一审评提速到全周期服务的机制拓展。此前政策主要解决IND申请审评时限问题，此次构建了“30日IND通道+Ⅰ类会议沟通+受理靠前服务+优先审评审批+130日补充申请”的五维加速体系，将监管服务前移至企业研发早期阶段，在传统化学药、生物药领域亦属罕见。

再者，是从被动审评到主动引导的范式转变。政策明确支持以临床价值为导向的研发创新，并首次以正面清单形式聚焦恶性肿瘤、罕见病、遗传性疾病、免疫系统疾病、神经退行性疾病五大领域，改变了以往“企业报什么、审评机构审什么”的被动模式。

《征求意见稿》提出，聚焦恶性肿瘤、罕见病、遗传性疾病、免疫系统疾病、神经退行性疾病等重点领域开展研究。金春林认为，这将对细胞与基因治疗企业研发管线产生拉力与推力并存的深远影响。

拉力效应方面，金春林指出，资源将向高临床需求领域加速集聚。罕见病、遗传性疾病因患者基数少、样本量要求低、替代疗法匮乏，天然适配CGT技术特征，政策导向将加速资本与人才向血友病、地中海贫血、杜氏肌营养不良等管线集中。

推力效应方面，金春林认为，政策对热门靶点扎堆发挥纠偏作用。针对过去CAR-T在血液肿瘤领域同质化申报突出的问题，政策传递了鼓励新靶点、新机制与重要临床价值的明确信号。长期有望推动企业形成血液肿瘤、罕见病、慢病梯次布局，减少同质化竞争。

强化全球竞争力

据《2025年中国细胞与基因治疗（CGT）产业发展及监管政策解读蓝皮书》介绍，细胞基因治疗可能是“终极”治疗手段，有望实现“一次治疗，长期获益”。

首先，传统药物需要长期或终身服药。而细胞和基因疗法则直接针对疾病的根源——异常的基因、细胞或蛋白质，有望成为最终解决方案；同时，针对治疗传统“不可成药”的疾病，使用传统小分子或抗体药物难以有效干预，但细胞和基因疗法直接绕过“成药性”难题。

从市场规模来看，根据《2026-2031年中国细胞与基因治疗行业现状分析及投资规划深度研究报告》，至2024年，我国细胞与基因治疗市场规模已超80亿元。

君联资本执行董事戚飞曾在接受时代周报等媒体采访时指出，中国CGT企业正处于从“跟跑”向“并跑”，乃至“领跑”转变的关键阶段。当前行业仍以me-too类产品为主，如集中于CD19、BCMA等成熟靶点的CAR-T疗法，同质化竞争明显。未来要在国际竞争中实现突破，必须走向真正源头创新，开发first-in-class或best-in-class产品。

在优化补充申请审评审批方面，《征求意见稿》提出，针对于已上市细胞与基因治疗药品生产工艺优化升级的重大变更，涉及药品注册核查、检验的补充申请，审评时限由200个工作日缩短为130个工作日。鼓励有能力、有条件的省级药品监督管理部门为辖区内细胞与基因治疗药品上市后补充申请提供前置指导、立卷服务等。

CGT产品本身具有工艺复杂、迭代快的特点，金春林指出，补充申请审评时限从200个工作日缩短至130个工作日，对已上市CGT产品的持续优化与产能升级具有三重战略价值。

首先，是破解工艺锁定困境。CGT产品“工艺即产品”的特性，决定了细胞制备各环节深刻影响最终质量。已上市产品多基于早期工艺申报，随着病毒载体生产系统升级、基因编辑效率优化等技术进步，企业亟需迭代。审评提速使得在200天原周期内即可完成变更申报与获批，实现边销售边升级。

其次，是支撑产能扩张与成本下降。以CAR-T为代表的个体化制备模式导致产能受限、成本高企。工艺变更提速后，企业能更快将自动化、封闭式生产系统引入商业化生产，实现产能提升与人工成本下降，这是推动CGT产品从百万天价向可及定价跨越的关键一步。

再者，是强化中国CGT制造的全球竞争力。工艺优化获批更快，将形成相对欧美市场的速度优势，有望吸引跨国企业将中国作为工艺升级首发市场，带动本土CDMO能力跃升。