史上最贵药物!美FDA批准定价280万美元的基因疗法
财联社8月18日讯(编辑 牛占林)美东时间周三,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了蓝鸟生物公司的Zynteglo基因疗法,该疗法可用于治疗因患β-地中海贫血症而需要定期输血的患者。不过这种疗法定价高达280万美元(约合1900万人民币),使其成为了全球最昂贵的药物,这也意味着没有多少患者能够负担得起。
周四美股盘前,蓝鸟生物涨逾12%。
β-地中海贫血症会干扰血红蛋白的产生,是目前世界上最常见的遗传性疾病之一,但针对这种疾病的治疗手法十分有限,输血和去铁治疗在目前仍是重要的治疗方法。
而Zynteglo是一款基于蓝鸟生物LentiGlobin平台的慢病毒基因疗法,是一种一次性疗法,首先从患者骨髓中提取造血干细胞,然后通过慢病毒将β-珠蛋白基因的功能添加到患者自身造血干细胞中,恢复血红蛋白生成。
蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain表示,FDA对Zynteglo的批准为β-地中海贫血患者提供了新的可能,并能改善他们的日常生活方式,也标志着基因治疗领域的一个里程碑事件。
”作为第一个在美国获批用于治疗β-地中海贫血的基因疗法,我们正在迎来一个新时代,在这个时代,基因疗法有望改变现有的治疗模式,以治疗目前需要终生护理的疾病。“
治疗成本下降一半多
Obenshain还分析称,β-地中海贫血症患者终生护理的成本大约640万美元,而他们的疗法定价280万美元,相对而言更加合算。
马萨诸塞州总医院的首席研究员Hanny Al-Samkari博士指出,蓝鸟生物的Zynteglo基因疗法不适用于病情相对较轻的患者。这种疗法首先需要患者接受高强度的化疗,这可能会使他们面临不孕不育和癌症的风险。
但Al-Samkari也表示,Zynteglo仍然代表着一项重大的科学成就,并估计约有三分之一的β-地中海贫血症患者可能会从这种疗法中受益。
蓝鸟生物表示,如果在患者接受治疗后两年内疗法不起作用,其将向私人和商业健康保险公司报销高达80%的治疗费用。
蓝鸟生物称,美国大约有1500名依赖输血的β-地中海贫血症患者,其中估计有850人在身体状况方面可接受Zynteglo基因疗法。
并非全无风险
近年来,随着基因疗法的出现,价值百万美元的药物疗法变得越来越普遍。在2019年,诺华公司推出了针对婴儿肌肉萎缩症的Zolgensma基因疗法,人均治疗费用为210万美元,成为当时美国最昂贵的药物。去年,美国FDA批准Rethymic,这是一种由Enzyvant Therapeutics生产、用于治疗小儿先天性无胸腺症的药物。根据研究药物价格趋势的非营利组织46Brooklyn Research数据,其上市价格约为270万美元。
此外,基因疗法也不是全无风险,就在上周,诺华公司发布消息称:其用于治疗肌肉萎缩症的基因治疗药物Zolgensma导致两名儿童死亡,死亡原因为急性肝功能衰竭,这也是这款药物首次出现这种事故。
诺华公司在电子邮件声明中表示:“虽然这是重要的安全信息,但它不是一个新的安全信号,我们坚信Zolgensma的总体风险状况良好。迄今为止,它已被用于治疗全球2300多名患者,包括临床试验、管控给付项目和商用情景。”
最近更新
-
9月机构调研哪些TMT个股?华为“朋友圈”被踏破门槛!AI、机器人仍是大热门
2023-09-10 15:36
-
关起“做空力量”?罕见上市公司股东提前终止融券出借,观点:或堵住大股东变相减持漏洞
2023-09-10 15:02
-
丘栋荣个人再出资中庚基金,新增1050万出资,持股比或达9.73%,管理团队持股比例有望超六成
2023-09-10 15:02
-
已在寻找合适的矿山资源 腾远钴业加速向上游布局能源金属|公司调研
2023-09-10 14:36
- 军工板块的催化在于何处?
- 黄金短线急升,突破2425美元关口!上海金ETF(518600)跳空高开大涨2.34%,创历史新高
- “618”取消预售,李佳琦直播间更新“减负”策略
- 【港股收评】三大股指齐升!黄金股爆发,航空股等走强
- 港股还有多大的上涨空间?
- 三年四换基金经理平安养老2045FOF未迎“开放日”却遭“清盘”
- 颠覆与被颠覆,高值耗材等来了供给侧改革
- 佳云科技收到深交所年报问询函,被立案股民可索赔
- 疫苗龙头沃森,跌没了1300亿
- 华住的成长秘密,藏在这份财报里
专栏推荐
-
研选
浓缩机构研究精华,提前捕捉市场风口
2039人已购
¥258.00/月
-
尾盘擒牛之如何选股?
学完这些方法,告别选股难!
117人已购
¥288.00/月
-
财报拆解
知识点解读+实战案例,帮你5小时学会看财报
73人已购
¥19.90/月
-
每周一股
每周日定期更新【每周一股】,为广大的投资者精选下周短线个股!
344人已购
¥588.00/月
推荐阅读
- 担忧大规模失业前景AI教父建议英国政府推行全民基本收入制度
- 理想汽车一季度营收同比增长、环比下滑!纯电SUV推迟至明年上半年发布
- 5.21号,这些板块有利好
- 港股大反攻,主题基金大幅“回血”,后市怎么走?
- 新消费日报|天猫618开卖首小时,28个品牌成交破亿;京东支付与微信支付实现互联互通;苹果官方直营渠道加入“价格战”……
- 【20240521早评】量价背离后,短线如何演绎?
- 每辆车毛利润减少1万,理想汽车越卖越便宜
- 盛屯矿业被立案股价跌停,受损投资者可免费报名索赔
- 明天新闻发布会,看看有啥政策利好
- 徐小明:周二操作策略
- 平安银行信用卡618“全民巨惠购”开启,优惠加持助力消费高速回温
- 跟着“宁王”闯美?科达利拟首次在美国建厂