基因编辑大战，日渐激烈。昨日，Editas公布其基因编辑疗法EDIT-101治疗先天性失明的1/2期临床试验结果。初步数据显示，EDIT-101的安全性良好。

华东医药不仅在引进，也成功将其产品对外授权。9月29日，华东医药表示，韩国公司Daewon以最高4000万美元的价格，获得其GLP-1产品在韩国地区的商业化权益。

过去一天，医药市场有哪些热点值得关注呢？让氨基君带你一起看看吧。

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国内“药”闻

1）必贝特医药HDAC/PI3K双靶点抑制剂拟被纳入突破性疗法

9月29日，根据CDE官网，必贝特医药BEBT-908拟被纳入突破性疗法，适应症为三线治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤。

BEBT-908是一款HDAC/PI3K双靶点抑制剂。HDAC（组蛋白去乙酰化酶）控制着细胞的存活、增殖、血管生成、炎症和免疫，在细胞信号传导中起着重要作用。由于HADC在基因表达中的基本作用以及对组蛋白和非组蛋白的不同影响，它已被认为是治疗淋巴瘤等恶性肿瘤的理想靶点。

PI3K是磷脂酰肌醇-3-激酶。PI3K/AKT/mTOR是细胞内重要的信号通路之一，在调节细胞生长、运动、存活、代谢和血管生成过程中起着重要作用。研究发现，PI3K信号通路的过度活跃与肿瘤的进展、肿瘤微血管密度的增加、癌细胞的趋化性和侵袭性增强有显著的相关性。

BEBT-908能够选择性抑制具有协同作用肿瘤细胞信使核心靶点，破坏肿瘤细胞信使网络，显著抑制淋巴瘤和骨髓瘤生长或导致肿瘤消退。

2）华东医药GLP-1产品对外授权

9月29日，华东医药公告表示，韩国公司Daewon获得公司产品TTP273（用于治疗2型糖尿病）在韩国的独家开发、生产及商业化权益。

TTP273目前处于临床二期阶段，是一款GLP-1受体激动剂。GLP-1受体激动剂通过葡萄糖依赖方式作用于胰岛β细胞，促进胰岛素基因的转录，增加胰岛素的生物合成和分泌，起到降低血糖的作用；

另外，还可以刺激β细胞的增殖和分化，抑制β细胞凋亡，从而增加胰岛β细胞数量，抑制胰高血糖素的分泌，抑制食欲及摄食，延缓胃内容物排空等。

根据公告，此次交易首付款为150万美元，后续里程碑款最高为3750万美元。

3）三生国健HER2/PD1双抗获批临床

9月29日，三生国健发布公告表示，公司产品SSGJ-705获批临床，适应症为治疗晚期实体瘤。

SSGJ-705是一款HER2/PD1双抗。人表皮生长因子受体2（HER2）在大约20%-25%浸润性乳腺癌患者中过度表达，与更具侵袭性的疾病和更不良的预后有关。

PD-1位于T细胞表面，通过与肿瘤细胞表面的PD-L1/PD-L2结合，可以下调T细胞免疫活性，是肿瘤细胞免疫逃逸的重要靶点。

SSGJ-705将HER2靶向治疗与免疫检查点PD1阻断相结合，从而更有效地治疗HER2阳性实体瘤。

4）康方生物IL-17单抗二期临床完成首例患者入组

9月29日，康方生物表示，AK111治疗中重度银屑病患者二期临床试验，已完成首例患者入组，预计于2022年初启动启动三期临床研究。

AK111是一款IL-17单抗。白介素-17（IL-17）是一种促炎因此，在促进银屑病、银屑病关节炎和强直性脊柱炎等疾病的自身免疫反应中的炎症状态起重要作用。

AK111通过特异性阻断IL-17与其受体结合，抑制IL-17的生物活性，起到治疗效果。

海外“药”闻

1）Editas公布首个体内基因编辑人体试验结果

9月29日，Editas Medicine公司公布了EDIT-101治疗Leber先天性黑蒙10的1/2期临床试验的初步数据。

EDIT-101是一种体内基因编辑疗法，将编码Cas9核酸酶变体SaCas9的基因和两个指导RNA（gRNA）装进AAV5载体中，通过视网膜下注射将基因编辑系统递送到感光细胞中。

gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上的致病突变，从而改善感光细胞功能，为患者带来临床益处。

1/2期临床试验中，目前总计6名成年LCA10患者接受了不同剂量的EDIT-101治疗（两名低剂量，四名中剂量）。最初接受治疗的两名患者随访时间已经超过一年。

安全性数据显示，EDIT-101在目前接受治疗的患者中没有出现剂量限制性毒性或严重不良事件，没有发现任何治疗相关的白内障、水肿或视网膜变薄。

2）阿斯利康5亿美元收购Caelum Biosciences

9月29日，阿斯利康宣布，旗下Alexion已收购生物科技公司Caelum Biosciences，从而获得其处于3期临床开发阶段的在研疗法CAEL-101。

CAEL-101是一种纤维反应性单抗，可以与错误折叠的不同轻链蛋白亚型和淀粉样蛋白结合，以减少或消除淀粉样蛋白沉积，从而改善患者的器官功能。

CAEL-101目前有两项临床处于3期临床试验阶段，目的是检验CAEL-101和目前标准疗法联用，一线治疗免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的疗效和安全性。

阿斯利康预计于2021年10月5日完成收购后，Alexion将向Caelum支付约1.5亿美元首付款，并可能支付高达3.5亿美元的监管和商业里程碑付款。