7月23日，百时美施贵宝宣布，由于三期临床试验数据未达主要终点，撤回Opdivo作为单一药物用于先前接受索拉非尼治疗的肝癌患者的适应症。

Opdivo是一款程序性死亡受体-1（PD-1）抑制剂。PD-1主要位于激活的T细胞和B细胞表面，与正常细胞表面受体PD-L1\PD-L2结合后，可以下调免疫反应。

研究发现，肿瘤细胞表面也会高表达PD-L1\PD-L2，借此逃避免疫系统的攻击。通过结合PD-1蛋白，Opdivo可以恢复免疫系统对肿瘤细胞的杀伤作用。

根据名为CheckMate -040的临床试验，Opdivo对于肝癌患者似乎有一定疗效。结果显示，针对未接受索拉非尼治疗的患者，客观缓解率为20-23%；针对接受过索拉非尼治疗患者，客观缓解率为16-19%。

2017年，基于这一临床结果，FDA通过加速审批的形式，批准Opdivo用于对索拉非尼耐药的肝癌患者的治疗。

不过，加速审批并非一劳永逸。加速审批是指通过替代终点的临床数据，预测临床受益，加速批准药物上市。通过加速审批上市的药物，仍然继续进行临床试验，以证明自己的疗效。

继CheckMate -040之后，百时美施贵宝变开展了名为Check-Mate -459的临床试验，探索Opdivo头对头对比索拉非尼的疗效差异。

结果令人尴尬。2019年6月，百时美施贵宝表示该临床失败。结果显示，虽然Opdivo患者组中位总生存期为16.4个月，略长于索拉非尼组的14.7个月。但该数据并无统计学意义。

一线治疗不能证明获益，此前CheckMate -040临床试验的预测结果似乎不令人信服。2021年4月，FDA举行的肿瘤药物咨询委员会会议上，专家组以投票的形式，支持撤回O药该适应症。

不过，这并不意味着Opdivo不能用于肝癌患者。百时美施贵宝表示，Opdivo与Yervoy的联合疗法，仍然可以二线治疗对索拉非尼治疗后进展或不耐受的肝癌患者。

根据名为CheckMate 040 的临床试验，该联合疗法的客观缓解率为31%，且安全性可控。那么，单药疗法肝癌适应症被下架，会对Opdivo造成什么影响呢？让我们继续观察。