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据悉，海曲泊帕乙醇胺片属于小分子非肽类促血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，是恒瑞医药在艾曲泊帕结构上进行了一系列修饰得到的高选择性TPOR激动剂，具备高效、低毒的特点。

截至目前，全球已有芦曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭、阿伐曲泊帕、血小板生成素及海曲泊帕乙醇胺片6款TPO-R类药物获批上市。其中，国内也有三生制药的重组人血小板生成素、诺华的艾曲泊帕乙醇胺片、复星医药引进的阿伐曲泊帕片及恒瑞医药的海曲泊帕乙醇胺片4款TPO-R类药物获批上市。

公开资料显示，恒瑞医药的海曲泊帕乙醇胺片属于我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药。2011年，恒瑞医药向药品监督管理局首次递交有关海曲泊帕乙醇胺片的临床试验获受理；2020年6月，海曲泊帕乙醇胺片用于治疗对糖皮质激素类药物、免疫球蛋白或脾切除疗效欠佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）和再生障碍贫血治疗的上市申请获受理，且针对再生障碍贫血治疗的适应症被国家药监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批程序；2021年6月，海曲泊帕乙醇胺片正式获批上市，历时10年。

随着研发的不断深入，恒瑞医药针对海曲泊帕乙醇胺片已展开19项临床研究，且据CDE官网显示，海曲泊帕乙醇胺片用于儿童和青少年慢性原发免疫性血小板减少症、恶性肿瘤化疗所致血小板减少症的临床试验已达3期，获批在即。

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据悉，利司扑兰口服溶液用散（Evrysdi）是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。

目前，全球仅批准三款SMA治疗药物，即渤健的Spinraza（nusinersen）、诺华的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）及罗氏的Evrysdi（risdiplam）。其中，Spinraza于2016年获FDA批准用于治疗儿科和成人5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者，是全球获批的首个SMA治疗药物；Zolgensma是一种基因疗法，通过静脉注射给药，于2019年获FDA批准用于治疗2岁以下且SMN1基因存在双等位基因突变的SMA患者；Evrysdi于2020年获FDA批准用于治疗2个月及以上儿童和成人SMA患者，是全球批准的首个口服SMA疗法。

其中，SMA是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。

目前，渤健的Spinraza（诺西那生）及罗氏的Evrysdi（利司扑兰口服溶液用散）相继在国内获批上市，可为国内SMA患者提供相应的治疗。